FDA danışmanları, Alzheimer ilacı Leqembi’nin tam onay için yol açmasını onayladı

Cuma günü Gıda ve İlaç İdaresi’nin bağımsız danışmanlarından oluşan bir panel, tarafından yapılan Alzheimer ilacı Leqembi’yi oybirliğiyle onayladı. Eisai Ve Biojenbu yaz tedavinin tam olarak onaylanmasının yolunu açıyor.

Danışmanlar, Eisai’nin verilerinin hastalara klinik bir fayda gösterdiğine 6-0 oy verdi. FDA’nın danışmanların tavsiyesine uyması gerekmiyor, ancak panelin Leqembi’ye verdiği oy, tam onay lehinde ağır basacak.

FDA’nın Leqembi hakkında nihai kararını 6 Temmuz’da vermesi bekleniyor. Ajansın kararı, Medicare’in tedaviyi geniş ölçüde kapsayıp kapsamadığını belirleyecek. Yaşlılar için program, daha önce hızlandırılmış bir süreçle onaylandığı için şu anda Leqembi’nin kapsamını ciddi şekilde kısıtlıyor.

Eisai, Leqembi’nin yıllık liste fiyatını yıllık 26.500 $ olarak belirledi, bu da çoğu hastanın Medicare sigortası olmadan tedaviyi karşılayamayacağı anlamına geliyor.

Cuma günü Leqembi için danışma komitesi, sadece altı oylama üyesiyle alışılmadık derecede küçüktü.

FDA’nın nörobilim ofisi başkanı vekili Dr. Teresa Buracchio, olağandan daha küçük olan komitenin, çıkar çatışmaları nedeniyle Cuma günkü toplantıdan kendilerini geri çeken bir dizi uzmanın sonucu olduğunu söyledi.

Buracchio, “Bu grup küçük olsa da, bugün söz konusu konu hakkında sağlam bir tartışma yapmak için gereken uygun uzmanlığı içeriyor.” dedi.

Leqembi, 2021 yazında Aduhelm ilacının tartışmalı onayından sonra, Eisai ve Biogen’in FDA incelemesine giren ikinci Alzheimer tedavisidir.

İlaç düzenleyicisi, 11 danışma kurulu üyesinden 10’unun tedavinin klinik bir fayda göstermediği sonucuna varmasına rağmen, iki şirket tarafından geliştirilen Aduhelm’e hızlandırılmış onay verdi. Daha sonra bir kongre soruşturması, Aduhelm’in onayının “usulsüzlüklerle dolu” olduğunu ortaya çıkardı.

Senato Sağlık Komitesi başkanı Senatör Bernie Sanders Çarşamba günü Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanına yazdığı bir mektupta “FDA’nın, ajansın önceki bir Alzheimer hastalığını incelemesi sırasında Biogen ile uygunsuz ilişkisinden sonra halkın güvenini yeniden tesis etme konusunda özel bir sorumluluğu olduğunu” söyledi. ilaç, Aduhelm.”

Eisai’nin Leqembi çalışması, ilacın erken Alzheimer hastalarında bilişsel gerilemeyi %27 oranında yavaşlattığını buldu. Antikor, intravenöz infüzyon yoluyla ayda iki kez uygulanır. Beyinde biriken ve hastalıkla ilişkili olan, genellikle plak olarak adlandırılan, amiloid adı verilen bir proteini hedefler.

Buracchio panele ajansın bu sonuçları hastalar için klinik açıdan anlamlı olarak gördüğünü söyledi. Sevdiklerine Alzheimer hastalığı teşhisi konan birkaç aile, halka açık yorum bölümünde panele Leqembi’nin onlara umut verdiğini söyledi.

Joanne Bridges o panele, Leqembi’nin kocası Jerome’un günlük faaliyetlerini sürdürmesine yardım ettiğini ve bunun hayatlarını iyileştirdiğini söyledi: “Geleceğimiz için umutsuzluktan umuda geçmek Leqembi tarafından mümkün oldu – yeni bir yaşam kiralama,” Bridges panele söyledi

Bridges, “Alzheimer, hastalar ve bakıcıları için korkunç, sakatlayıcı bir hastalıktır” dedi. “Leqembi’nin süreci yavaşlatabilmesi, hastalıkla mücadelede ve Alzheimer teşhisi konan kişiler için hayatı daha değerli hale getirmede dev bir adım.”

Ancak Leqembi, beyin şişmesi ve kanaması gibi ciddi riskler de taşır. Çalışma sırasında Leqembi alan hastaların %13’ünde şişlik ve %14’ünde kanama görüldü.

Şişme ve kanama normalde belirgin belirtiler olmadan hafiftir, ancak FDA’ya göre bu bölümler yaşamı tehdit edebilir.

Çalışmada muhtemelen Leqembi ile ilgili üç ölüm vardı, ancak FDA incelemesinde kesin sonuçlar çıkaramadı.

Ölen iki hasta infüzyonları aldıktan sonra beyin kanaması geçirdi. Kan sulandırıcı ilaçlar verildi. Ölen üçüncü bir hastanın, beyindeki kan damarlarının zayıf olduğu ve kanamaya yol açabileceği serebral amiloid anjiyopati adı verilen altta yatan bir durumu vardı.

Bir FDA yetkilisi olan Dr. Deniz Erten-Lyons, panele Leqembi tedavisi sırasında kan sulandırıcı almanın beyin kanaması riskini artırabileceğini söyledi.

Birkaç grup, Cuma günü yapılan toplantının kamuya açık yorum bölümünde FDA’nın Leqembi’yi onaylamasına şiddetle karşı çıktı.

Public Citizen’s Health Research Group’tan Nina Zeldes, Leqembi’nin klinik bir yararı olduğuna dair FDA’ya açıkça ikna edici kanıtlar sunulmadığını söyledi. Zeldes, mevcut verilere dayanarak tedaviyle ilgili ciddi güvenlik endişelerinin faydadan daha ağır bastığını söyledi.

Doctors for America’da bir nörolog olan Dr. Dona Kim Murphey, Eisai’nin çalışmasının kusurlu olduğunu çünkü Alzheimer hastalığı riski daha yüksek olan Siyah Amerikalıların duruşmada ciddi şekilde yetersiz temsil edildiğini söyledi. Siyah Amerikalılar, deneme sırasında Leqembi alan katılımcıların %2,3’ünü temsil ediyordu.

Murphey, “Siyah hastalarda ırksallaştırılmış Alzheimer ve beyin kanaması vakaları ve bunların bu denemede önemli ölçüde yetersiz temsil edilmesi nedeniyle, bir nörolog olarak bu gruba lecanemab verileri konusunda tavsiyede bulunamam.” Dedi.

Buracchio, uzmanların çıkar çatışmaları nedeniyle kendilerini geri çekmesi nedeniyle panelin normalden daha küçük olduğunu söyledi.

Burrachio, FDA’nın Cuma günkü toplantıya kimlerin dahil edileceğine ilişkin kararının, Alzheimer Derneği’nden Leqembi’nin tam onayını savunan bir mektuptan etkilendiğini söyledi. FDA danışma komitesinin en az bir üyesi olan Dr. David Weisman bu mektubu imzaladı.

Weisman’a, Abington Neurological Associates’te Leqembi ve Aduhelm üzerinde Biogen ve Eisai klinik deneylerinde baş araştırmacı olarak görev yapmasına rağmen, Cuma günkü toplantıya katılmak için başlangıçta bi
r feragat verildi.

Weisman daha sonra toplantıdan çekildi ve katılmadı.

Başkan Vekili Dr. Robert Alexander, Eisai ve Biogen ile rekabet eden şirketlerde 150.000$’a varan değerde hisselere sahip olmasına rağmen, Cuma günü paneli yönetmekten feragat edildi. FDA açıklaması şirketleri isimlendirmedi.

Alexander, Banner Alzheimer Enstitüsü’ndeki Alzheimer Önleme Girişimi’nin baş bilim görevlisidir. Banner, rakip bir firma için bir Alzheimer klinik deneyi yürütüyor ve Alexander, denemeyi destekleyen fonlardan yılda 50.000 ila 100.000 dolar maaş alıyor.

FDA’nın danışma komitelerini yöneten ofise başkanlık eden Bryan Marshall, ajanstan Alexander’a Cuma günkü toplantı için “paha biçilmez” benzersiz bir uzmanlığa sahip olduğu için bir feragatname vermesini istedi.

Leqembi, Ocak ayında hızlı onay aldıktan sonra teknik olarak ABD pazarında zaten mevcut, ancak Medicare kapsamı yalnızca klinik deneylere katılan kişilerle sınırladığı için çok az sayıda yaşlı pahalı tedaviye erişebiliyor. Devam eden klinik deneyler yoktur.

Sonuç olarak, çoğu yaşlı Leqembi’ye ancak ilacı ceplerinden ödeyebilecek durumdaysa erişebilir. Leqembi’nin yıllık liste fiyatı 26.500$’dır.

Medicare, FDA’nın ilacı tam olarak onayladığı gün Leqembi’yi geniş ölçüde kapsama sözü verdi. Gaziler Sağlık İdaresi zaten gazilerin tedavisini karşılıyor.

Senatör Sanders, Leqembi’nin fiyatının “mantıksız” olduğunu söyledi ve HHS Sekreteri Xavier Becerra’yı bu haftaki toplantıdan önce bir mektupla fiyatı düşürmek için harekete geçmeye çağırdı.

Sanders, Medicare Leqembi’yi karşılasa bile yaşlıların ceplerinden önemli maliyetlerle karşılaşacağını söyledi. İlacın fiyatının ayrıca yaşlılar için programa önemli bir mali yük getireceğini ve ilacı kullanmayan insanlar için bile primleri artıracağını söyledi.